Kalp ve damar hastalıklarının önde gelen risk faktörlerinden biri olan yüksek LDL kolesterolün tedavisinde gen terapisi cephesinde dikkat çekici bir gelişme yaşandı. Tek seanslık bir uygulamayla LDL kolesterol düzeyinde yüzde 60’ı aşan ve kalıcı olduğu belirtilen düşüşler elde edildiğine dair bir çalışmanın yayımlandığını Prof. Dr. Muhammed Keskin sosyal medya hesabından duyurdu.
Kardiyoloji uzmanı Prof. Dr. Keskin’in paylaşımına göre yeni nesil gen terapisi yaklaşımı, hastaya yalnızca bir kez uygulanıyor ve elde edilen kolesterol düşüşü zaman içinde geri dönmüyor. Geleneksel kolesterol tedavilerinde hasta, ömür boyu düzenli ilaç kullanmak zorunda kalırken bu yöntemde tek doz uygulamanın yeterli olduğu ifade ediliyor. Çalışmada yan etki profilinin de oldukça düşük seyrettiği bildiriliyor.
LDL kolesterol neden bu kadar önemli
Halk arasında “kötü kolesterol” olarak bilinen LDL (düşük yoğunluklu lipoprotein), damar duvarlarında birikerek plak oluşumuna ve damar sertliğine zemin hazırlıyor. Yüksek LDL düzeyi; kalp krizi, inme ve periferik damar hastalıklarının başlıca nedenleri arasında gösteriliyor. Mevcut tedavi seçeneklerinin başında statin grubu ilaçlar geliyor; bunlara ek olarak PCSK9 inhibitörleri gibi enjeksiyon formundaki yeni nesil ilaçlar da klinik kullanımda yer alıyor. Ancak bu tedavilerin tamamı, etkilerini sürdürebilmek için düzenli ve genellikle ömür boyu kullanım gerektiriyor.
Gen terapisinin bu noktada sunduğu farklılık, tedaviyi süreğen bir ilaç kullanımı olmaktan çıkarıp tek seferlik bir müdahaleye dönüştürme potansiyeli. Bu yaklaşım, hem hasta uyumu açısından hem de uzun vadeli tedavi maliyetleri açısından kolesterol yönetiminde yeni bir dönemin kapısını aralayabilir.
Prof. Dr. Keskin, paylaşımında yeni nesil tedavilerin yaygınlaşmasıyla birlikte kalp krizi geçirmeden 100 yaşına ulaşmanın gelecekte bir istisna değil, alışılmış bir durum hâline gelebileceğini vurguluyor.
Heyecan verici, ancak henüz erken bir aşama
Gen terapisi temelli kolesterol tedavileri, son yıllarda kardiyoloji alanının en çok konuşulan araştırma başlıklarından biri. Yine de söz konusu yaklaşımların geniş hasta gruplarında günlük klinik kullanıma girmesi için uzun vadeli güvenlik verilerinin tamamlanması, düzenleyici otoritelerin onay süreçlerinin işlemesi ve maliyet erişilebilirliği gibi pek çok aşamanın geçilmesi gerekiyor. Türkiye’de bu tür tedavilerin uygulanabilmesi, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) onay süreçlerine bağlı.
Yüksek kolesterol şüphesi taşıyan veya tedavi sürecinde olan kişilerin mevcut ilaçlarını kendi başlarına bırakmamaları, tedavi değişikliği kararlarını mutlaka takip eden hekimle birlikte almaları öneriliyor. Kardiyovasküler risk değerlendirmesi; kolesterol değerlerinin yanı sıra tansiyon, kan şekeri, aile öyküsü ve yaşam tarzı gibi pek çok faktörü kapsadığı için kişiye özel olarak yapılıyor.
Gen terapisi alanındaki bu gelişmeler, kolesterol tedavisinin geleceğine dair umut verici bir tablo çiziyor. Çalışmanın klinik aşamalarda doğrulanması ve geniş hasta gruplarında uygulanabilir hâle gelmesi durumunda, kardiyovasküler hastalıkların önlenmesinde önemli bir kırılma noktası yaşanabilir.
